دانشمندان یک سیستم CRISPR جدید را برای ویرایش ژنوم انسان شناسایی کرده‌اند که از پتانسیل افزایش نیرو و دقت مهندسی ژنوم برخوردار است.
به گزارش سرویس علمی ایسنا، این محققان و از جمله دانشمندانی که نخستین بار سیستم انقلابی CRISPR-Cas9 را برای ویرایش ژنوم پستانداران استفاده کرده بودند، ویژگی‌های زیستی غیرمنتظره سیستم جدید را توضیح داده و نشان دادند که می‌توان آن را برای ویرایش ژنوم‌های سلول‌های انسان، مهندسی کرد.
اریک لندر، رئیس موسسه Broad و یکی از رهبران اصلی پروژه ژنوم انسان گفت: این کار از پتانسل چشمگیری برای پیشرفت مهندسی ژنتیک برخوردار است.
وی افزود: این تحقیق نه تنها به نمایش عملکرد سیستم قبلا ناشناخته CRISPR پرداخته، بلکه همچنین نشان می دهد که آنزیم Cpf1 می‌تواند برای ویرایش ژنوم انسان، مهار شده و از ویژگی‌های قدرتمند و چشمگیری برخوردار است. سیستم Cpf1 نشانگر نسل جدیدی از فناوری ویرایش ژنوم است.
محققان به بررسی صدها سیستم CRISPR در انواع مختلف باکتری‌ها پرداخته و به دنبال آنزیم‌هایی با ویژگی‌های سودمند گشتند که برای استفاده در سلول‌های انسان قابل اصلاح هستند.
دو کاندید امیدبخش، آنزیم‌های Cpf1 از گونه‌های باکتریایی Acidaminococcus و Lachnospiraceae بودند که محققان نشان دادند می‌توانند موقعیت ژنومی را در سلول‌های انسان هدف قرار دهند.
سیستم جدید Cpf1 به شیوه‌های مختلف از سیستم قبلی Cas9 متفاوت بوده و از پیامدهای مهمی برای تحقیقات و درمان و همچنین برای کسب و کار و مالکیت معنوی برخوردار است.
آنزیم Cas9 در شکل طبیعی خود، مجتمعی را با دو آران‌ای کوچک تشکیل می‌دهد که هر دو برای فعالیت برش مورد نیاز هستند.
سیستم Cpf1 سادهتر بوده و تنها به یک آران‌ای نیاز دارد. این آنزیم همچنین کوچکتر از SpCas9 بوده که انتقال آن را به درون سلول‌ها و بافت‌ها آسان می‌کند.
Cpf1 به شیوه متفاوتی از Cas9 به برش دی‌ان‌ای می‌پردازد. زمانی که مجتمع Cas9، دی‌ان‌ای را برش می‌دهد، هر دو رشته را از یکجا بریده و پایانه‌های بی نوکی را ایجاد می‌کند که اغلب در زمان اتصال مجدد، تحت جهش قرار می‌گیرند.
با مجتمع Cpf1، برش‌های هر دو رشته انحراف داشته و برآمدگی‌های کوتاهی را بر روی پایانه‌های تحت این انحراف باقی می‌گذارد. این امر به جاگذاری دقیق کمک کرده و محققان را قادر می‌سازد تا یک تکه دی‌ان‌ای را با دقت بیشتری ادغام کنند.
این تحقیق در مجله Cell منتشر شده است.
انتهای پیام