محققان آمریکایی با شناسایی ژن مرتبط با بیماری ارثی رتینیت پیگمانتر، گام تازه برای اختصاصی‌سازی درمان یکی از علل نابینایی برداشتند.

به گزارش سرویس علمی خبرگزاری دانشجویان ایران (ایسنا)، بیماری ارثی رتینیت پیگمانتر (RP)‌ با شب‌کوری آغاز و در موارد حاد منجر به نابینایی کامل می‌شود؛ بیش از 60 ژن مختلف با این بیماری در ارتباط هستند که بررسی این بیماری را بسیار دشوار می‌کند.

محققان دانشگاه کلمبیا در نیویورک با شناسایی ژن مرتبط با این بیماری، موفق به ابداع روش ژن درمانی اختصاصی شدند که به پیشگیری از نابینایی منجر می‌شود.

در این روش از سلول‌های بنیادی گرفته شده از سلول‌های پوست برای بررسی علت بیماری استفاده شد؛ با بررسی سلول‌های شبکیه تولید شده از سلول‌های بنیادی پرتوان القایی در آزمایشگاه، محققان موفق به شناسایی جهش در ژن MFRP مرتبط با این بیماری شدند.

سپس از یک ویروس برای انتقال کپی‌های طبیعی ژن بداخل سلول‌های شبکیه و بازیابی عملکرد آن استفاده شد.

در آزمایش‌های بعدی، از ژن درمانی اختصاصی برای نجات بینایی در موش‌های تراریخته مبتلا به رتینیت پیگمانتر استفاده کردند.

به گفته «استفان سانگ» سرپرست تیم تحقیقاتی، استفاده از سلول‌های بنیادی بیمار برای ژن درمانی، یک روش درمانی شخصی‌سازی شده برای پیشگیری از نابینایی محسوب می‌شود.

نتایج این دستاورد در مجله Molecular Therapy منتشر شده است.

انتهای پیام